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Oncologia
Opfolda é um estabilizador enzimático utilizado no tratamento da doença de Pompe de início tardio.
O que é Opfolda (Miglustat) e para que serve?
Opfolda (Miglustat) é um medicamento de prescrição utilizado em combinação com Pombiliti (cipaglucosidase alfa) para o tratamento de adultos com doença de Pompe de início tardio.
A doença de Pompe é um distúrbio metabólico hereditário causado por uma deficiência da enzima alfa-glicosidase ácida lisossomal (GAA), levando ao acúmulo de glicogênio nos músculos. Esse acúmulo resulta em fraqueza muscular e problemas respiratórios.
Opfolda atua como um estabilizador enzimático, ligando-se ao Pombiliti para aumentar sua estabilidade na corrente sanguínea. Essa combinação permite uma entrega mais eficaz às células musculares, auxiliando na degradação do glicogênio e melhorando a função muscular.
Opfolda é indicado para uso em pacientes adultos com peso igual ou superior a 40 kg, que não estão respondendo ao tratamento atual de reposição enzimática.
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